北京時間5月16日晚，美國傳來好消息，上海細胞治療集團自主研發的自分泌PD1納米抗體裝甲化細胞藥物BZD1901項目成功獲得FDA孤兒藥資格認定（ODD），用于治療間皮瘤。

孤兒藥資格認定授予對罕見病具有潛在治療前景的方法，在美國罕見病通常定義為影響少于20萬美國人口或影響超過20萬美國人口但用于治療該疾病藥品的研發和生產無法在市場上實現收支平衡的疾病。孤兒藥資格的認定不僅可幫助加速藥品在美國的臨床開發和注冊進度，亦有稅收抵免、市場獨占等政策傾斜。

BZD1901獲批ODD，是集團新藥創制的一座新的里程碑。而就在今年3月，BZD1901項目也通過了中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥審中心審評審批，正式開展I/II期臨床研究。

BZD1901——自分泌PD1納米抗體靶向間皮素CAR-T是全球首款自分泌納米抗體的CAR-T藥物，用于治療間皮素陽性晚期實體腫瘤（約50%實體腫瘤為間皮素陽性），在已發起的臨床研究中，表現出了突出的臨床療效。

截止2022年10月，按照臨床藥物試驗規范開展的研究者發起非注冊臨床研究數據顯示，BZD1901在11例惡性間皮瘤患者實現100% 的疾病控制；1例獲得腫瘤完全緩解，持續完全緩解已達24個月，6例患者回輸后獲得部分緩解，客觀緩解率達到 63.6%，預示該產品在實體腫瘤的突破性療效潛力，同時臨床研究過程中均未發生嚴重不良事件。

BZD1901在治療惡性間皮瘤的I期臨床安全性及初步療效，也曾于2021年9月刊登于《J Immunother Cancer》，并于2022年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會進行公開展示。